RESEARCH PROJECTS SUPPORTED BY OUR ASSOCIATION
Depuis sa fondation en 1991, l’ALLM soutient des projets de recherche. Ces projets impliquent la recherche fondamentale, pour trouver un remède contre la maladie elle-même, mais aussi la recherche qui se concentre sur la lutte et la réduction des symptômes.
Nous soutenons de grands projets de recherche gérés par nos grandes organisations sœurs en Belgique, en France, en Allemagne et aux Pays-Bas aussi bien que des projets de recherche qui profitent directement à nos patients au Luxembourg.
Ci-dessous un aperçu des projets de recherche les plus importants; la liste n’étant pas complète vous offre une impression du soutien que l’ALLM a apporté et fournit actuellement à la recherche. Comme vous le remarquerez certainement, ces projets prennent beaucoup de temps. Ceci est dû au long processus, qui va de la préparation d’une étude à l’obtention des différentes approbations des autorités, en particulier lorsque des patients sont impliqués.
N’hésitez pas à nous contacter au cas où vous souhaiteriez en savoir plus sur nos projets de recherche. Nous sommes également ouverts à l’examen de nouveaux projets potentiels.
Projet de recherche phare actuel: Le projet Nanobody (Depuis 2014 )
Le projet Nanobody est dirigé par le Prof. Dr Cédric Govaerts de l’Université Libre de Bruxelles. L’objectif est de développer de nouvelles approches thérapeutiques contre la fibrose kystique à l’aide de nanocorps (anticorps). Des progrès constants ont été réalisés au fil des ans, comme l’illustrent les publications dans Nature Communications (Sigoillot et al, Nat. Comm. 2019, voir lien ci-dessous).
Le Dr Govaerts et ses collègues chercheurs ont émis l'hypothèse initiale que leurs "nanocorps" (anticorps) pouvaient stabiliser le canal CFTR (gène codant pour une protéine nécessaire à l’activité Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) et ainsi rétablir le transport du chlorure au niveau de la membrane cellulaire. Les études (phase 1) indiquent clairement que les "nanocorps" utilisés ont le potentiel de fournir une nouvelle stratégie remarquable dans le combat de la mucoviscidose.
Récemment, la phase suivante du projet, sur lequel travaillent 2 équipes, a été lancée. Cette phase est consacrée à la transformation des "nanocorps" en un médicament qui peut être pris par les patients. De nombreux tests sont encore nécessaires pour évaluer son efficacité dans des cellules, des organoïdes, des tissus primaires et des modèles précliniques.
Domain-interface dynamics of CFTR revealed by stabilizing nanobodies | Nature Communications
Autres projets :
Nébulisation, distribution de la taille des gouttelettes d'aérosol et dépôt pulmonaire chez des patients adultes et pédiatriques atteints de mucoviscidose. (2007 - 2014)
L'objectif de ce projet était d'étudier l'efficacité et l'efficience de la nébulisation pour différentes tailles de gouttelettes d'aérosol. Il est facile d'imaginer qu'un bébé a besoin d'une taille de gouttelettes d'aérosol différente de celle d'un adulte pour faire pénétrer les médicaments en profondeur dans les poumons. Les résultats de cette étude ont été utilisés pour le développement ultérieur des nébuliseurs.
L'effet d'une supplémentation en vitamine K sur l'hémostase et les marqueurs du métabolisme osseux chez les enfants atteints de mucoviscidose. (2007 - 2010)
Cette étude a permis d'évaluer l'effet d'un traitement par supplémentation en vitamine K. Les résultats ont été évidents et aujourd'hui, l'administration de vitamine K aux enfants et aux adultes atteints de mucoviscidose fait partie des normes de soins de la mucoviscidose.
Nébulisation sino-nasale de solution saline hypertonique (6,0 %) chez des patients atteints de rhinosinusite chronique
Etude croisée en double aveugle, contrôlée par placebo (2010-2015).
De nombreux patients atteints de mucoviscidose souffrent de rhinosinusite chronique, qui est traitée par divers médicaments. L'étude a examiné l'effet de la nébulisation d'une solution saline hypertonique dans le nez. Les résultats du projet ont été mitigés, mais il a permis de mieux comprendre le traitement de la rhinosinusite chronique.
Biomarqueurs dans le condensat de l'haleine expirée : PREVEC. (2012 - 2014)
L'idée de cette étude était de savoir si l'on pouvait détecter des biomarqueurs dans l'haleine des patients, pour diagnostiquer une infection. Dans le cas où le médecin suspecte une infection pulmonaire, il suffit au patient de respirer pendant quelques minutes dans un tube; l'analyse du condensat de l'haleine montre s'il y a effectivement une infection ou non. Malheureusement, les premiers résultats n'étaient pas assez précis. Toutefois, depuis la réalisation du projet, les techniques d'analyse en laboratoire se sont beaucoup améliorées, augmentant considérablement la sensibilité des mesures. D'autres études sont en attente.
Hit CF (2013 - 2018)
Hit CF était un grand projet mené par notre organisation sœur néerlandaise NCFS. Plusieurs pays ont participé au projet avec des chercheurs de toute l'Europe et même des États-Unis. Le projet s'est concentré sur le développement de soins personnalisés et s'est avéré être un grand succès. Il a permis de faire de l'utilisation d'organoïdes (micro-tissus multicellulaires en trois dimensions (3D) dérivés de cellules souches et conçus pour imiter fidèlement la structure et la fonctionnalité complexes des organes humains comme le poumon, le foie ou le cerveau) à des fins thérapeutiques une norme.
- Prévention de l'infection des voies respiratoires
- Prévision de l'efficacité du traitement pour les patients individuels
- Développement de nouveaux traitements avec des médicaments existants pour cibler l'origine du défaut de fibrose kystique dans la cellule
- Combinaison de nouvelles thérapies individualisées pour chaque patient.
